चिंताओं के बावजूद, एफडीए पैनल ने एएलएस दवा पर पाठ्यक्रम को उलट दिया और अनुमोदन की सिफारिश की: शॉट्स

ap22089574761942 e30e4e3fe0ce903962bdcce1dc930369e162cf12 s1100 c50

दवा निर्माता एमीलेक्स एफडीए से एएलएस के लिए एक नई दवा को मंजूरी देने के लिए कह रहा है, जो एक घातक न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है। यह संभव है कि एजेंसी महीने के अंत तक दवा को हरी झंडी दिखा सके।

मैनुअल बाल्से सेनेटा / एपी


कैप्शन छुपाएं

टॉगल कैप्शन

मैनुअल बाल्से सेनेटा / एपी

ap22089574761942 e30e4e3fe0ce903962bdcce1dc930369e162cf12 s1200

दवा निर्माता एमीलेक्स एफडीए से एएलएस के लिए एक नई दवा को मंजूरी देने के लिए कह रहा है, जो एक घातक न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है। यह संभव है कि एजेंसी महीने के अंत तक दवा को हरी झंडी दिखा सके।

मैनुअल बाल्से सेनेटा / एपी

खाद्य एवं औषधि प्रशासन के लिए एक विवादास्पद नई दवा को मंजूरी देने की संभावना है एएलएस माह के आखिरी में।

लेकिन यह अभी भी स्पष्ट नहीं है कि AMX0035 नामक दवा वास्तव में ALS वाले लोगों की मदद करती है, एक दुर्लभ और घातक तंत्रिका संबंधी विकार जो अंततः एक व्यक्ति को चलने, बात करने, निगलने और सांस लेने में असमर्थ छोड़ देता है।

मार्च में, FDA’s परिधीय और केंद्रीय तंत्रिका तंत्र औषधि सलाहकार समिति निष्कर्ष निकाला कि a अध्ययन 137 में से ALS रोगियों ने “पर्याप्त प्रमाण” प्रदान नहीं किया कि AMX0035 प्रभावी था।

फिर सितंबर में, एफडीए अधिकारियों और रोगियों और उनके परिवारों द्वारा एक ईमेल अभियान से उकसाने के बाद, उसी समिति ने फिर से बैठक की, और इस बार दवा को मंजूरी देने की सिफारिश की।

एफडीए, जो आमतौर पर सलाहकार समिति की सिफारिशों का पालन करता है, ने संकेत दिया है कि यह 29 सितंबर तक निर्णय लेगा।

एक अनुमोदन अब अधिक होने की संभावना है कि यह दशकों पहले रहा होगा, कहते हैं होली फर्नांडीज लिंचपेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय में चिकित्सा नैतिकता और स्वास्थ्य नीति के सहायक प्रोफेसर।

“एफडीए में प्रक्षेपवक्र कमजोर सबूत स्वीकार करने की इच्छा बढ़ा दी गई है,” वह कहती हैं।

दो पुराने उत्पाद, एक नई दवा

AMX0035 दो मौजूदा उत्पादों का एक संयोजन है। एक आहार पूरक है जिसे टॉरसोडिओल कहा जाता है, जिसे ऑनलाइन खरीदा जा सकता है। दूसरा एक नुस्खे वाली दवा है जिसे कहा जाता है सोडियम फेनिलब्यूटाइरेटजिसका उपयोग एक दुर्लभ प्रकार के चयापचय विकार के इलाज के लिए किया जाता है।

संयोजन एएलएस को धीमा करने के लिए है, जो धीरे-धीरे मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी में कोशिकाओं को नष्ट कर देता है जो स्वैच्छिक मांसपेशी आंदोलन को नियंत्रित करते हैं।

AMX0035 को Amylyx- कैम्ब्रिज, मास में स्थित एक कंपनी द्वारा विकसित किया गया था, जिसे 2013 में ब्राउन विश्वविद्यालय के दो स्नातकों द्वारा स्थापित किया गया था।

Amylyx ने ALS के 137 रोगियों के एकल अध्ययन के आधार पर अपनी दवा के FDA अनुमोदन की मांग की। परिणामों ने सुझाव दिया कि AMX0035 रोगियों के जीवन को कई महीनों तक बढ़ा सकता है।

लेकिन मार्च में एक सार्वजनिक बैठक में, एफडीए की सलाहकार समिति के अधिकांश विशेषज्ञों ने कहा कि वे सेंटौर नामक अध्ययन से असहमत थे।

जॉन्स हॉपकिन्स यूनिवर्सिटी के एक महामारी विज्ञानी डॉ जी कालेब अलेक्जेंडर ने कहा, “सेंटौर की कई विशेषताएं हैं जो इसकी प्रेरकता को सीमित करती हैं।”

नेशनल इंस्टीट्यूट ऑन एजिंग के एक न्यूरोलॉजिस्ट डॉ ब्रायन ट्रेयनोर ने कहा, “आवेदक ने मजबूत सबूत नहीं दिए हैं।”

इंडियाना विश्वविद्यालय में अल्जाइमर विशेषज्ञ डॉ. लियाना अपोस्टोलोवा ने कहा, “डेटा उतना मजबूत नहीं है जितना हम उम्मीद करेंगे।”

अध्ययन “समस्याग्रस्त” था, नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ के एक न्यूरोजेनेटिक्स शोधकर्ता डॉ। केनेथ एच। फिशबेक ने कहा।

स्टैनफोर्ड विश्वविद्यालय के एक रोगविज्ञानी डॉ. थॉमस जे. मोंटीन ने कहा, “यह दहलीज को पूरा नहीं करता था।”

बैनर अल्जाइमर इंस्टीट्यूट के नेतृत्व में अल्जाइमर प्रिवेंशन इनिशिएटिव के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी डॉ रॉबर्ट सी अलेक्जेंडर ने कहा, “यह अध्ययन, अपने आप में, यह स्थापित नहीं करता है कि यह दवा एएलएस के इलाज में प्रभावी है।”

उन सभी छह समिति सदस्यों ने मतदान नहीं किया, जब पूछा गया कि क्या सबूत बताते हैं कि दवा प्रभावी थी। समिति के चार अन्य सदस्यों ने हां में मतदान किया।

सलाहकारों को सलाह

आम तौर पर, उस तरह की प्रतिक्रिया का अंत होता, कम से कम जब तक एमाइलिक्स एक से डेटा पेश करने के लिए तैयार नहीं होता बहुत बड़ा अध्ययनजो पहले से चल रहा है।

लेकिन मार्च की बैठक के बाद, एएलएस रोगियों और परिवार के सदस्यों ने इंटरनेट का सहारा लिया।

“हजारों ईमेल थे जो गए [FDA] आयुक्त कार्यालय, “कहते हैं नील ठाकुर, एएलएस एसोसिएशन में मुख्य मिशन अधिकारी, जिसने एमाइलिक्स अध्ययन को निधि देने में मदद की। “1,100 से अधिक टिप्पणियां थीं जो स्वयं सलाहकार समिति के पास गईं, और एएलएस नैदानिक ​​वैज्ञानिक नेताओं से निरंतर प्रयास भी किया गया।”

छोटे नैदानिक ​​परीक्षण में खामियां हैं, ठाकुर ने कहा, लेकिन सलाहकार समिति को उन लोगों की अनदेखी करने के लिए तैयार होना चाहिए था जब उसने पहली बार वसंत ऋतु में सबूतों की समीक्षा की थी।

“वे उस दवा को उसी मानक पर रखने के लिए कह रहे थे, वे किसी भी बीमारी के लिए कोई भी दवा रखेंगे जो घातक नहीं थी और जिसमें बहुत सारे प्रभावी उपचार थे,” वे कहते हैं।

अभी, एएलएस रोगियों को केवल दो दवाओं के वेरिएंट की पेशकश की जाती है: एडारावोन तथा रिलुज़ोल. और यहां तक ​​​​कि इन दवाओं के उपचार के साथ, वे आमतौर पर निदान के बाद दो से पांच साल के भीतर मर जाते हैं।

ना से हाँ तक

एएलएस रोगियों के ईमेल अभियान का कुछ एफडीए अधिकारियों पर प्रभाव पड़ा।

इस महीने की शुरुआत में, एजेंसी ने Amylyx दवा पर पुनर्विचार करने के लिए अपनी सलाहकार समिति को फिर से बुलाने का असामान्य कदम उठाया। और इस बार, एफडीए ने समिति के सदस्यों को एक अलग दृष्टिकोण लेने के लिए प्रोत्साहित किया, ठाकुर कहते हैं।

“यह समिति, यह स्पष्ट था कि उन्हें उपलब्ध उपचार और एएलएस समुदाय की जरूरतों को ध्यान में रखते हुए निर्णय लेने के लिए कहा जा रहा था,” वे कहते हैं।

समिति को Amylyx अध्ययन में रोगियों पर कुछ अतिरिक्त डेटा और AMX0035 लेने वाले अल्जाइमर रोगियों के अध्ययन से डेटा भी प्राप्त हुआ।

जब समिति ने दवा पर अपनी दूसरी जनसभा आयोजित की, तो उन्हें से मार्गदर्शन की पेशकश की गई डॉ. बिली डुन्नो, जो एफडीए के न्यूरोसाइंस कार्यालय को निर्देशित करता है। उन्होंने उनसे एएलएस के रोगियों की दुर्दशा पर विचार करने का आग्रह किया, और सुझाव दिया कि उनकी एजेंसी दवा को मंजूरी देने के लिए तैयार है।

“इन गंभीर बीमारियों के लिए, जैसे एएलएस और कई अन्य न्यूरोलॉजिकल रोग, नियामक लचीलेपन की अधिकतम डिग्री चालू है,” उन्होंने कहा।

एफडीए ने समिति को अपना प्रश्न भी संशोधित किया। यह पूछने के बजाय कि क्या दवा प्रभावी थी, उन्होंने सीधे तौर पर पूछा कि क्या इसे अनुमोदित किया जाना चाहिए।

सुनने के बाद – छह नो वोट के बजाय, नौ में से सात सदस्यों ने हां वोट करने का फैसला किया।

एडुहेल्म की गूँज?

यूपी में बायोएथिसिस्ट फर्नांडीज लिंच कहते हैं, हां वोट की ओर जाने वाली प्रक्रिया “गड़बड़” थी।

“इसका बहुत ही निंदक संस्करण यह है कि सलाहकार समिति को एक अलग तरीके से वोट देने के लिए हेरफेर करने का किसी तरह का लक्ष्य था,” वह कहती हैं।

“वे इस चिंता से बह गए थे कि वे गलत निर्णय ले सकते हैं यदि उन्होंने एफडीए को इस उत्पाद को मंजूरी नहीं देने की सिफारिश की,” वह कहती हैं। “लेकिन किसी ने, जहाँ तक मैंने सुना, यह नहीं कहा कि यह दवा पर्याप्त साक्ष्य मानक को पूरा करती है।”

जब एफडीए विवादास्पद अल्जाइमर दवा एडुहेल्म पर विचार कर रहा था, तब पर्याप्त साक्ष्य मानक भी सवालों के घेरे में था। एफडीए ने पिछले साल उस दवा को मंजूरी दे दी थी, जो कि सलाहकार समिति के भारी वोट के बावजूद मानक को पूरा नहीं किया गया था।

अगर AMX0035 को मंजूरी दी जाती है, तो यह दवा कंपनियों को परेशान करने वाला संदेश भेज सकता है, लिंच कहते हैं।

“कंपनियों के लिए संदेश यह है कि आपको यह दिखाने की ज़रूरत नहीं है कि आपकी दवा काम करती है,” वह कहती हैं। “आपको यह दिखाने के लिए कम से कम करना होगा कि यह काम कर सकता है।”

amar-bangla-patrika